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Uno studio su un farmaco considerato “doping”, lancia una speranza a chi è affetto da SLA

Sostenitrice la signora Chantal Borgonovo, moglie di Stefano, il calciatore colpito da SLA, particolarmente impegnata nella diffusione delle conoscenze di questa malattia.
La SLA è una gravissima malattia neurodegenerativa che conduce invariabilmente alla morte nell’arco di pochi anni. Ogni anno la malattia colpisce circa 3 persone ogni 100.000 ed affligge attualmente in Italia circa 4000 malati. Purtroppo non esistono ancora trattamenti efficaci della malattia se non il riluzolo che si limita però a ridurne il decorso. I ricercatori hanno lavorato sull’eritropoietina da alcuni anni ed hanno contribuito a dimostrare in vari modelli animali di malattie neurodegenerative che questa molecola ha importanti proprietà neuroprotettive, che si traducono in una migliore sopravvivenza e funzione delle cellule neuronali. Per questa ragione è stato designato uno studio pilota che ha coinvolto 23 pazienti con la forma sporadica di SLA, 12 dei quali sono stati trattati con eritropoietina in aggiunta al riluzolo e 11 unicamente con riluzolo. È importante sottolineare che i due gruppi di pazienti erano omogenei tra loro relativamente alla forma di malattia, perché questo è un aspetto fondamentale per confrontare gli effetti di un trattamento farmacologico.
Lo studio è durato per 2 anni ed i risultati si sono rivelati confortanti.
Gli studi pilota servono a fornire indicazioni preliminari e soffrono di limiti intrinseci legati alla piccola numerosità dei pazienti analizzati. Ciononostante, se condotti in modo adeguato, restano l’approccio migliore per proseguire il percorso della ricerca clinica nella SLA.
La terapia è stata bene tollerata e non sono stati registrati effetti collaterali gravi. Questo dato è importante in quanto per la prima volta in uno studio clinico l’eritropoietina è stata somministrata per lungo in pazienti non anemici. Per quanto riguarda l’efficacia sulla malattia, il piccolo numero di pazienti non permette di esprimere valutazioni conclusive, ma solo di avanzare ipotesi.
La differenza si è rivelata interessante. Infatti, dopo 2 anni di terapia, 8 pazienti su 11 nel gruppo riluzolo sono deceduti o hanno avuto necessità di tracheotomia rispetto a soli 4 pazienti su 12 nel gruppo di trattamento con eritropoietina. Un risultato indicativo di una possibile efficacia neuroprotettiva di eritropoietina che dovrà essere confermata in uno studio clinico di adeguate dimensioni.
Ora i ricercatori si propongono di sviluppare uno studio di grandi dimensioni in collaborazione con altri centri italiani.

Alex Ricci